(Información remitida por la empresa firmante)
-Norgine anuncia la autorización de comercialización de la Comisión Europea para XOLREMDI (mavorixafor), el primer tratamiento autorizado para pacientes con síndrome de WHIM en la Unión Europea
La aprobación se produce tras una opinión favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA.
La aprobación de la CE supone un hito importante para las personas que viven con esta inmunodeficiencia primaria ultrarrara y se concedió en circunstancias excepcionales.
Norgine liderará la comercialización en toda Europa en virtud de su acuerdo con X4 Pharmaceuticals.
AMSTERDAM, 29 de abril de 2026 /PRNewswire/ -- Norgine, una empresa farmacéutica europea líder en productos farmacéuticos especializados, anunció hoy que la Comisión Europea (CE) ha otorgado la autorización de comercialización para mavorixafor como XOLREMDI tras una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) 1 de la Agencia Europea de Medicamentos. La autorización de comercialización se otorgó en circunstancias excepcionales*, lo que refleja la naturaleza ultrarrara del síndrome WHIM.
XOLREMDI está indicado en pacientes de 12 años o más para el tratamiento del síndrome WHIM (verrugas, hipogammaglobulinemia, infecciones y mielocatexis) con el fin de aumentar el número de neutrófilos y linfocitos maduros circulantes. 1
El síndrome WHIM es una inmunodeficiencia primaria ultrarrara causada por una disfunción del receptor CXCR4, que dificulta la liberación de glóbulos blancos desde la médula ósea a la circulación. Como consecuencia, las personas que padecen esta afección tienen un mayor riesgo de sufrir infecciones recurrentes y graves. 2
"La aprobación de XOLREMDI en la Unión Europea supone un hito importante para las personas que viven con el síndrome WHIM, una afección ultrarrara que, hasta ahora, no contaba con opciones de tratamiento aprobadas", declaró Janneke van der Kamp, consejera delegada de Norgine. "En Norgine, nos comprometemos a ofrecer medicamentos que satisfagan necesidades médicas importantes no cubiertas a pacientes de toda Europa, Australia y Nueva Zelanda. Esperamos colaborar con las autoridades sanitarias, los profesionales de la salud y la comunidad de enfermedades raras para que mavorixafor esté disponible para los pacientes que lo requieran lo antes posible".
La autorización de comercialización de la CE se basa en los resultados del ensayo pivotal de fase 3 WHIM, un estudio multicéntrico global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 52 semanas de duración que evaluó la eficacia y la seguridad de mavorixafor en 31 personas de 12 años o más diagnosticadas con el síndrome de WHIM. 3
"Esta aprobación marca un hito importante para la comunidad del síndrome de WHIM en Europa", declaró Johan Prevot, director ejecutivo de IPOPI, la Organización Internacional de Pacientes con Inmunodeficiencias Primarias. "Para los pacientes y sus familias que viven con infecciones graves recurrentes y la carga que supone una inmunodeficiencia primaria ultrarrara, la disponibilidad de un tratamiento autorizado representa un avance significativo. Seguiremos defendiendo la voz de los pacientes en toda Europa y más allá para garantizar que los sistemas nacionales de salud reconozcan el valor de los tratamientos innovadores y proporcionen un acceso equitativo a los pacientes, independientemente de su lugar de residencia".
Norgine y X4 Pharmaceuticals firmaron un acuerdo de licencia y suministro en enero de 2025, en virtud del cual Norgine comercializará mavorixafor en Europa, Australia y Nueva Zelanda tras obtener la aprobación regulatoria. Todas las autorizaciones de comercialización en los territorios licenciados se transferirán a Norgine. Una vez completado este proceso, Norgine será responsable de todas las actividades de acceso al mercado y comercialización en dichos territorios. X4 fabricará y suministrará mavorixafor a Norgine.
Acerca del síndrome WHIM
El síndrome WHIM es una inmunodeficiencia primaria combinada y un trastorno neutropénico crónico poco frecuente causado por una disfunción del receptor CXCR4 que resulta en una movilización deficiente de los glóbulos blancos desde la médula ósea hacia la circulación periférica. El síndrome WHIM recibe su nombre por sus cuatro manifestaciones clásicas: verrugas, hipogammaglobulinemia, infecciones y mielocatexis, aunque solo una minoría de pacientes experimenta las cuatro. Las personas con síndrome WHIM se caracterizan por tener niveles bajos de neutrófilos (neutropenia) y linfocitos (linfopenia) en sangre y, como resultado, experimentan infecciones graves y/o frecuentes.2
Acerca de XOLREMDI (mavorixafor)
Mavorixafor es un antagonista selectivo del receptor de quimiocina CXC 4 (CXCR4) que se une al receptor CXCR4, impidiendo su interacción con CXCL12,2 y que actualmente está aprobado en Estados Unidos con el nombre comercial XOLREMDI para el tratamiento del síndrome de WHIM.4
Acerca de Norgine
Norgine es una empresa farmacéutica de tamaño mediano con sede en la UE, que cuenta con 1.500 empleados y genera aproximadamente 650 millones de dólares en ventas anuales. En Norgine, la innovación impulsa nuestra misión de ofrecer medicamentos que transforman vidas. Desde afecciones comunes como el estreñimiento hasta enfermedades raras y graves como el cáncer infantil, nos enfocamos en necesidades médicas no cubiertas porque creemos que cada avance científico merece llegar a los pacientes que lo necesitan.
Utilizamos nuestras capacidades innovadoras de desarrollo, comercialización y fabricación, así como alianzas estratégicas, para superar obstáculos complejos. Combinado con nuestra amplia trayectoria y profundo conocimiento regional, este enfoque nos permite acelerar y expandir el alcance de medicamentos que cambian vidas en Europa, Australia y Nueva Zelanda.
Nos guía la confianza que los profesionales de la salud y los pacientes depositan en nosotros y mantenemos nuestro compromiso de ofrecer innovación que transforma vidas, un paciente a la vez.
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* Definición de la Unión Europea de "en circunstancias excepcionales": Se trata de un tipo de autorización de comercialización que se concede cuando el solicitante no puede aportar datos exhaustivos sobre la eficacia y la seguridad, como suele ocurrir en enfermedades ultrarraras. En estos casos, la relación beneficio-riesgo se evalúa en función de los datos disponibles, y se requieren datos adicionales tras la aprobación, de conformidad con la normativa vigente.
Referencias:
1. EMA. XOLREMDI. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/xolremdi.2. NORD. WHIM Syndrome - Symptoms, Causes, Treatment. Disponible en: https://rarediseases.org/rare-diseases/whim-syndrome/. Consultado en abril de 20263. Badolato R, Alsina L, Azar A, et al. A phase 3 randomized trial of mavorixafor, a CXCR4 antagonist, for WHIM syndrome. Blood. 2024;144(1):35-454. XOLREMDI US PI. Disponible en: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218709s000lbl.pdf. Consultado en abril de 2026
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